Gen Tedavisi Ve Sağlığımızın Geleceği

Gen Tedavisinin Sağlık Üzerindeki Etkisi

Gen tedavisi oldukça heyecan verici. Gelecek yıllarda bilmediğimiz birçok sağlık problemi için müthiş tedaviler üretilip ancak şu an hala erken aşamalarında olmasına rağmen, sonuçlar çok cesaret verici. Şu anda, gen tedavisi sadece normalde başka bir tedavinin olmadığı tıbbi problemleri tedavi etmek için deneysel teknikler olarak adlandırılanlarda kullanılmaktadır. Gen terapisine yönelik çeşitli yaklaşımlar vardır ve bunlar, hastalığa neden olan mutasyona uğramış bir genin, sağlıklı bir kopyası ile değiştirilmesini; özellikle hastalıkla savaşmak için vücuda yeni bir gen sokulması; ve düzgün çalışmayan ve sorunlara neden olan mutasyona uğramış bir genin inaktive edilmesi.

Son zamanlarda İngiltere’de gen tedavisi ile ilgili 80’den fazla klinik çalışma yapıldı. Şirketler de dahil olmak üzere ticari sponsorlar şimdi denemelerin finanse edilmesine yardımcı oluyorlar.

Fakat hepsi çok yeni olsa da, bazı gen terapileri, halen “deneysel teknikler” şemsiyesi altında olsa da, İngiltere’de kullanılmaya başlandı. AB düzenleyicileri yakın zamanda Luxturna için onay verdi. Bu nadir bir retinal körlük şeklini tedavi etmek için bir gen tedavisidir. Tedavi, spesifik bir genin düzeltilmiş bir kopyasının doğrudan etkilenen gözün retina hücrelerine enjekte edilmesini içerir. Bu kez NHS İngiltere tarafından onaylanan başka bir onaylanmış tedavi, bağışıklık T hücrelerinin hastadan toplanmasını, kanser hücrelerine saldıracak şekilde modifiye edilmesini ve daha sonra tekrar hastaya verilmesini içerir. Yaygın bir çocukluk çağı kanseri türünün tedavisinde kullanılması onaylanmıştır.

Bu gerçekten çok büyük bir buzdağının tepesi. Dünyanın çeşitli yerlerinde, çeşitli başarılarla denemeler sürüyor; Dezavantajı ise, erken başarıya rağmen, tedavilerin genel kullanım için İngiltere’ye sunulmasından önce çok uzun bir yol olacağı yönündedir. Örneğin, ilerlemiş Parkinson hastalığına sahip küçük bir grup hasta, beyin hücrelerinin tekrar dopamin yapmaya başlaması için beynin küçük bir bölgesine yerleştirilen özel genlerle tedavi edildi. Bu iyi ve çalışmadaki tüm hastalara kas ve hareket kontrolünü geliştirdi. Bununla birlikte, yeterli klinik araştırma yapılmadan önce bu uzun bir zaman alacaktır ve bu tedavi geniş kullanım için onaylanabilir.

Sıtmanın yayılmasının kontrolü, bazı iyi başarılara sahip olan başka bir genetik mühendisliği projesidir. Londra Imperial College’daki araştırmacılar, sıtma taşıyan sivrisineklerde üremeyi engellemek için bir gen düzenleme aracı kullandı ve bu, bu sıtma taşıyan böcekleri büyük ölçüde azaltma ve hatta yok etme potansiyeline sahip. Başka bir yönü, bazı insanların belirli hastalıklara karşı sahip oldukları doğal bağışıklığın, gen teknolojisi yoluyla başka bir kişiye aktarılmasıdır. Bu zaten HIV’e doğal bağışıklığı olan bir donörden kök hücreler HIV hastasına verildiğinde yapılmıştır. Bu, virüsün hastanın bağışıklık sistemine yapışmasını durdurdu ve gelişmeler derinleşti.

Her şey tıp ve genel sağlığımız için çok yeni bir yaklaşım. Sinir bozucu yönü, işler hızlı ilerlerken, şu anda ciddi bir tıbbi sorun yaşayanlar için yeterince hızlı olmayabilir. Fakat geleceğin ne getireceğini bilen bu tür tıbbi araştırmalara gittikçe daha fazla para yatırılmakta.